Авторы: Р.В. Деев, М.О. Мавликеев, И.Я. Бозо, А.А. Пулин, И.И. Еремин.
Журнал: Гены & Клетки, Том IX, №4, 2014, с. 6–33.
В обширном обзоре систематизированы данные о современных стратегиях генно-клеточной терапии наследственных миопатий и дистрофий. Рассмотрены вирусные и невирусные векторные системы, клеточные подходы, технологии редактирования генома. Обсуждаются препятствия для клинического применения и пути их преодоления.
