Пред- и посттранскрипционная модификация генетической информации в программе лечения мышечных дистрофий

Обзор подходов к пред- и посттранскрипционной коррекции генетической информации для лечения мышечных дистрофий.

Авторы: И.А. Яковлев, Р.В. Деев, В.В. Соловьева, А.А. Ризванов, А.А. Исаев.

Журнал: Гены & Клетки, Том XI, №2, 2016, с. 42–52.

В работе систематизированы современные стратегии генетической коррекции мышечных дистрофий на пре- и посттранскрипционном уровне: пропуск экзонов, коррекция сплайсинга, технологии редактирования РНК. Особое внимание уделено дисферлинопатии как модели для отработки этих подходов.