Авторы: Ivan A. Yakovlev, Roman V. Deev, Albert A. Rizvanov, Artur A. Isaev.
Журнал: BioNanoScience, 2016, pp. 1–4.
DOI: 10.1007/s12668-016-0372-0
В обзорной статье рассматриваются стратегии редактирования РНК применительно к терапии мышечных дистрофий, включая методы антисмысловых олигонуклеотидов, пропуска экзонов и коррекции сплайсинга. Обсуждаются перспективы трансляции этих подходов в клиническую практику.
